Ghép tế bào gốc - ‘phép màu’ cho trẻ em bại não

Đề tài do GS Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện nghiên cứu Tế bào gốc & Công nghệ Gene Vinmec cùng các đồng nghiệp thực hiện. Đây cũng là một trong những công trình đầu tiên nghiên cứu về tế bào gốc tự thân từ tủy xương điều trị bại não công bố trên thế giới. GS Nguyễn Thanh Liêm đã chia sẻ thông tin về công trình nghiên cứu này.
 
- Xin GS chia sẻ tình huống nào khiến ông quyết định bắt tay nghiên cứu phương pháp điều trị bằng tế bào gốc?

Năm 2014, chúng tôi tiếp nhận một cháu bé 2 tuổi bị bại não do ngạt khí phải sống đời sống thực vật, mất hết nhận thức, vận động. Trao đổi với gia đình, chúng tôi đã có một quyết định táo bạo là ghép TBG nhằm cải thiện chức năng nhận thức và vận động cho cháu bé.

Sau khi ghép, cháu có tiến triển tốt. Điều bất ngờ này đã mang đến cho chúng tôi hy vọng về việc ứng dụng phương pháp ghép TBG cho trẻ bại não là khả thi.

Đến năm 2015, chúng tôi chính thức bắt đầu thực hiện đề tài cấp nhà nước “Nghiên cứu sử dụng TBG tự thân điều trị bại não ở trẻ em” và đến nay đã có 30 ca bệnh được ghép thành công trong khuôn khổ đề tài này. Điều đáng mừng là các bệnh nhân đều có những tiến triển tốt.

- Đây là vấn đề rất mới ở Việt Nam. Chắc hẳn GS và các đồng nghiệp gặp nhiều khó khăn. Vinmec đã vượt qua những khó khăn đó như thế nào?

Không phải gia đình nào cũng thật sự mạnh dạn tiếp cận với một phương pháp điều trị mới mẻ. Thậm chí, ngay cả trong y giới không phải ai cũng đồng thuận với hướng đi nghiên cứu của chúng tôi.

Nhiều người cho rằng chúng tôi thực hiện đề tài này vì mục đích thương mại chứ không phải vì mục đích nghiên cứu khoa học và nhân đạo. Vì thế, để thực hiện được phương pháp này, chúng tôi đã phải vượt qua nhiều rào cản tâm lý, bởi đây là phương pháp quá mới. Cho đến nay phương pháp này mới chỉ được áp dụng ở một số trung tâm trên thế giới. Trong đó, Ấn Độ, Trung Quốc và Việt Nam là ba quốc gia đứng đầu Châu Á về ứng dụng phương pháp ghép tế bào gốc để điều trị tự kỷ và bại não.

Nhóm nghiên cứu chúng tôi đã được đầu tư hoàn chỉnh, đồng bộ từ phía Ban lãnh đạo Bệnh viện ĐKQT Vinmec với hệ thống labo, phòng ghép đảm bảo tiêu chuẩn quốc tế, cập nhật các kỹ thuật ghép các kỹ thuật ghép tế bào gốc tiên tiến nhất thế giới. Vì thế chỉ sau hơn 2 năm tiếp cận, ghép tế bào gốc từ tủy xương điều trị bại não đã thu nhận được những thành công.

70-80% bệnh nhân sau ghép có cải thiện

- Việc điều trị bại não bằng ghép TBG mang lại hiệu quả như thế nào, thưa GS?

Đây là một phương pháp mới và các nhà khoa học trên thế giới còn rất dè dặt. Tuy nhiên, qua nghiên cứu và thực tiễn có thể nói đây là phương pháp an toàn.

Sau khi tách lấy được tế bào gốc từ máu ngoại vi, chúng tôi sẽ truyền qua tủy sống. Theo tuần hoàn của dịch não tủy, các TBG được chuyển lên não bộ và cư trú ở đó. Nó giúp tăng sinh mạch máu, chiết ra một số chất có tác dụng kháng viêm, và kích thích những TBG thần kinh tại chỗ biệt hóa, tăng sinh. Đồng thời bản thân TBG này có thể biệt hóa thành tế bào thần kinh đệm giúp dẫn truyền thần kinh tốt hơn.

 
Bệnh nhân không phải dùng thuốc chống thải ghép như các bộ phận khác trên cơ thể do đây là ghép tự thân. Theo nghiên cứu của chúng tôi vừa được công bố trên Tạp chí BMC Pediatric tháng 4/2017, tùy thuộc vào thể bại não, 70-80% bệnh nhân sau ghép đã cải thiện về chức năng vận động, giảm đáng kể trương lực cơ, tăng cường sức mạnh cơ bắp, có sự phối hợp tốt hơn trong sinh hoạt, tăng cảm giác ngon miệng và tăng cân, cải thiện kỹ năng tập trung, ghi nhớ tốt hơn…

- Được biết Vinmec cũng đang ứng dụng ghép tế bào gốc cho các bệnh nan y khác, thưa GS?

Các trẻ có tổn thương ở não mắc phải như bị ngạt sau sinh, đuối nước, trẻ bị suy hô hấp, chấn thương não, hay trẻ bị tổn thương não, màng não, trẻ vàng da sơ sinh… được điều trị bằng ghép TBG sẽ mang lại hiệu quả, trong đó 100% bệnh nhân bại não do thiếu o xy đều có cải thiện về chức năng vận động sau ghép.

Trong  các trường hợp này, không có một quy chuẩn nào về thời gian “vàng”. Tuy nhiên, nếu bệnh nhân càng được điều trị sớm thì  kết quả nhận được càng khả quan.

Vinmec cũng đã áp dụng phương pháp này điều trị liệt do chấn thương cột sống, thoái hóa khớp gối, nhồi máu cơ tim, teo đường mật bẩm sinh, xơ gan, ung thư… và thu được những kết quả khả quan.
- Là người chủ trì đề tài nghiên cứu này, GS có kỳ vọng gì trong việc áp dụng rộng rãi phương pháp ghép TBG điều trị u não ở Việt Nam?

Trẻ bại não chiếm 0,06 - 0,19% trẻ em trên cả nước, tạo nên một gánh nặng lớn đối với gia đình và xã hội. Và để chia sẻ gánh nặng đó, chúng tôi quyết tâm đi đầu trong nghiên cứu ghép tế bào gốc điều trị bại não ở Việt Nam. Chúng tôi cũng đang một xây dựng quy trình ghép chuẩn.

Từ đề tài nghiên cứu này, chúng tôi đang nỗ lực để đưa các tiến bộ về di truyền và tế bào gốc trên thế giới ứng dụng vào thực tế lâm sàng tại Việt Nam, đồng thời chia sẻ kinh nghiệm với các đồng nghiệp, tạo thêm nhiều cơ hội được chữa trị cho trẻ em bị bại não ở Việt Nam.

- Xin cảm ơn GS!

Minh Tuấn