Liệu pháp gen có thể giúp bệnh nhân bị thiếu máu

Các nhà khoa học Mỹ và Pháp ngày 15/9cho biết, những bệnh nhân bị thiếu máu thuộc loại gen hiếm có thể có hy vọngthoát khỏi căn bệnh này mà không cần phải truyền máu nhờ vào liệu pháp gen.

Nghiên cứu này, đăng trên tạp chí Nature, là một thành công hiếm thấy tronglĩnh vực liệu pháp gen, tuy nhiên, các nhà khoa học và chuyên gia nói rằngvẫn cần phải tiến hành thêm thí nghiệm để khẳng định điều này.

Beta thalassemia là bệnh di truyền lặnnhiễm sắc thể thường do đột biến gen β-globin nằm trên cánh ngắn NST 11 quiđịnh, gây giảm hoặc mất tổng hợp chuỗi β globin. Beta thalassemia là mộttrong những bệnh huyết sắc tố phổ biến nhất khắp thế giới.

Các nhà khoa học đã sử dụng liệu pháp gen để điều chỉnh những gen bị lỗichiụ trách nhiệm về điều kiện của các tế bào gốc tủy xương và sau đó truyềnngược lại vào các bệnh nhân.

Tiến sỹ Marina Cavazzana-Calvo của Đại học Paris cho biết, sau khoảng gần banăm, các bệnh nhân sử dụng liệu pháp này đã trở nên khỏe mạnh mà không cầnphải truyền máu trong một khoảng thời gian kéo dài.

Liệu pháp gen là một phương pháp khó nhưng đầy hứa hẹn đối với y học, dựatrên ý tưởng rằng những gen bị lỗi mà gây ra một số bệnh có thể sửa chữađược.

Các nhà nghiên cứu đã cố gắng tìm ra những cách thức hiệu quả để bơm nhữnggen đã được điều chỉnh trở lại cơ thể một cách an toàn.

Các loại virus cũng thường được sử dụng để mang những gen này vào cơ thểnhưng phương pháp này mang tính rủi ro cao bởi bản thân những virus này cũngrất nguy hiểm.

Bệnh thiếu máu xảy ra khi lượng tế bào hồng cầu (RBCs) khỏe mạnh trong cơthể xuống quá thấp. Điều này có thể dẫn đến các vấn đề sức khỏe do RBCs chứahemoglobin, có nhiệm vụ đưa khí oxy đến các mô của cơ thể.

Bệnh thiếu máu có thể gây ra các biến chứng khác nhau, bao gồm gây mệt mỏivà gây áp lực lên các cơ quan của cơ thể.

Bệnh thiếu máu có thể do nhiều vấn đề gây ra, nhưng có 3 nguyên nhân chínhgây ra thiếu máu, đó là sự phá hủy quá mức của RBCs; mất máu; và sự sản sinhRBCs không đủ.

Ngoài ra, còn có các nguyên nhân khác như do các rối loạn di truyền, các vấnđề dinh dưỡng (như thiếu sắt hay thiếu vitamin), bệnh truyền nhiễm, một sốdạng bệnh ung thư hay do dược phẩm hoặc độc chất.