Cơ chế hoạt động của thuốc đầu tiên chữa khỏi ung thư

Ngày 6/6, New York Times đưa tin về loại thuốc đầu tiên trên thế giới chữa khỏi ung thư trực tràng cho 100% tình nguyện viên tham gia nghiên cứu. Ngay khi tin tức này được đưa ra, các nhà khoa học bày tỏ sự phấn khích lẫn thận trọng.

Theo Independent, 12 bệnh nhân trong nghiên cứu đều được chẩn đoán ung thư trực tràng. Sau 6 tháng dùng thuốc Dostarlimab, bệnh của họ thuyên giảm hoàn toàn. Nghiên cứu được công bố trên tạp chí New England, do nhóm chuyên gia của Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering, Mỹ, thực hiện.

Nghiên cứu có số mẫu rất nhỏ, nhưng tỷ lệ thuyên giảm 100% là chưa từng có và khiến giới khoa học khá lạc quan. Nhóm tác giả cho hay họ sẽ mở rộng nghiên cứu để có kết quả thuyết phục hơn.

Tiến sĩ Luis A. Diaz J, chuyên gia về ung thư tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering, Mỹ, tác giả chính, vui mừng chia sẻ: “Tôi tin đây là lần đầu tiên điều này xảy ra trong lịch sử ung thư”.

Thuốc Dostarlimab hoạt động như thế nào?

Dostarlimab là thuốc miễn dịch được sử dụng trong điều trị ung thư nội mạc tử cung. Thuốc được tiêm qua đường tĩnh mạch. Tháng 4/2021, lần đầu tiên loại thuốc này được phê duyệt sử dụng ở Mỹ và châu Âu.

Không bệnh nhân nào trong thử nghiệm tại Mỹ xuất hiện các biến chứng đáng kể về mặt lâm sàng. Các phản ứng có hại khi dùng thuốc dostarlimab thường là mệt mỏi, buồn nôn, tiêu chảy và táo bón.

Đây là nghiên cứu đầu tiên thuộc lĩnh vực này kiểm tra hiệu quả chống lại các khối u trực tràng của thuốc dostarlimab. Bệnh nhân được tiêm thuốc 3 lần/tuần trong khoảng thời gian 6 tháng. Mỗi liều tiêm có giá khoảng 11.000 USD.

Sascha Roth là bệnh nhân đầu tiên của cuộc thử nghiệm. Bà bất ngờ nhận chẩn đoán bị ung thư trực tràng vào năm 2019. Ảnh: NY Times.

Dostarlimab là chất ức chế điểm kiểm soát. Nó không hoạt động bằng cách tấn công trực tiếp vào khối ung thư mà thúc đẩy hệ thống miễn dịch của bệnh nhân làm việc này. Dostarlimab có tác dụng “chỉ điểm” các tế bào ung thư, cho phép hệ thống miễn dịch xác định và tiêu diệt chúng.

Những loại thuốc điều trị miễn dịch như Dostarlimab làm được điều này nhờ chặn đứng protein ngăn hệ thống miễn dịch tấn công các tế bào ung thư.

Tế bào T thường tìm kiếm và tiêu diệt các tế bào bị nhiễm mầm bệnh lạ. Chúng chứa hai loại protein. Loại thứ nhất giúp kích hoạt phản ứng miễn dịch, loại hai hạn chế khả năng miễn dịch. Đây được gọi là những protein điểm kiểm soát.

Protein điểm kiểm soát loại một thông báo cho tế bào T, ví dụ khi bị nhiễm trùng. Nếu tế bào T hoạt động quá lâu hoặc phản ứng không đúng cách, nó bắt đầu phá hủy các mô khỏe mạnh. Lúc này, protein loại hai báo hiệu tế bào T ngừng hoạt động.

Một số tế bào ung thư tạo ra lượng protein loại hai cao. Chúng có thể vô hiệu hóa tế bào T trước khi khối u bị tiêu diệt. Kết quả là tế bào T không thể nhận ra và tiêu diệt các tế bào ung thư.

Do đó, thuốc Dostarlimab ngăn chặn các protein loại hai của trạm kiểm soát. Điều này giúp hệ miễn dịch hoạt động trở lại và tế bào T có thể tìm thấy, tấn công các tế bào ung thư.

Trung bình, 1/5 bệnh nhân có một số phản ứng bất lợi với thuốc Dostarlimab. Trong khi đó, hầu hết phản ứng đều dễ kiểm soát. Khoảng 3-5% bệnh nhân dùng thuốc có biến chứng nặng hơn như yếu cơ, khó nuốt, nhai.

Dostarlimab đã được phê duyệt sử dụng ở Mỹ và châu Âu trong điều trị ung thư nội mạc tử cung từ tháng 4/2021. Ảnh: Economic Times.

Thuốc Dostarlimab có chữa được tất cả bệnh ung thư?

Theo Money Control, đây là câu hỏi mà tất cả chuyên gia đều quan tâm. Nhà nghiên cứu ung, tiến sĩ Aju Mathew, Trung tâm Ung thư Ernakulam ở Kerala, cho biết các loại thuốc như Dostarlimab dựa trên nguyên tắc cơ bản của chất ức chế PD-1. Do đó, nó chỉ có thể sử dụng cho những bệnh nhân bị suy giảm chức năng hệ thống sửa lỗi ghép cặp DNA (MMR).

Những bệnh nhân này được xác định dựa trên xét nghiệm di truyền hoặc tế bào học. Họ có các tế bào bị đột biến hoặc thay đổi trong một số gene nhất định, khiến hệ thống sửa chữa gặp sai lầm khi ghép cặp DNA trong tế bào. Các tế bào không được sửa lỗi thường có nhiều đột biến gene, dễ dẫn đến ung thư.

Tuy nhiên, ước tính chỉ có khoảng dưới 10% bệnh nhân ung thư ruột kết gặp phải tình trạng này. Trong khi đó, MMR rất phổ biến ở người bị ung thư đại trực tràng, các loại ung thư đường tiêu hóa khác và ung thư nội mạc tử cung. Nó cũng có thể gặp ở bệnh nhân ung thư vú, tuyến giáp, tuyến tiền liệt và bàng quang.

Tiến sĩ Mathew thừa nhận Dostarlimab là loại thuốc đầy hứa hẹn, song, ông lưu ý các thử nghiệm lâm sàng đều rất nhỏ, chỉ có kết quả trên bệnh nhân mắc một loại ung thư cụ thể.

Trong khi đó, tiến sĩ Nitesh Rohatgi, Giám đốc cấp cao, khoa ung thư, Viện nghiên cứu Fortis Memorial, cho rằng Dostarlimab chỉ nên dùng với một số loại thuốc khác, thay vì độc lập. Cả hai chuyên gia đều khẳng định cần thêm nhiều nghiên cứu với số mẫu lớn hơn, phân tích bộ gene trước khi mở rộng sử dụng thuốc này.

Các chuyên gia cho rằng Dostarlimab chỉ có thể có hiệu quả với một số bệnh nhân, loại bệnh ung thư nhất định. Ảnh: Freepik.

Các nhà khoa học nói gì?

Tiến sĩ Alan P. Venook, chuyên gia về ung thư đại trực tràng tại Đại học California, San Francisco, người không tham gia vào nghiên cứu, cũng cùng quan điểm khi cho rằng đây là lần đầu tiên y văn thế giới ghi nhận ca chữa khỏi ung thư trực tràng. “Các bệnh nhân thuyên giảm hoàn toàn ung thư là điều chưa từng thấy”, ông nói.

Tiến sĩ Hanna K. Sanoff thuộc Trung tâm Ung thư Toàn diện Lineberger của Đại học Bắc Carolina, người không tham gia vào nghiên cứu, đánh giá công trình này “nhỏ nhưng hấp dẫn”. Bà chỉ băn khoăn không rõ liệu các bệnh nhân có được chữa khỏi hay không.

Tiến sĩ Kimmie Ng, chuyên gia về ung thư đại trực tràng tại Trường Y Harvard, nhận định kết quả là “đáng chú ý” và “chưa từng có”, nhưng chúng ta cần mở rộng nghiên cứu.

Sức khỏe

Thử nghiệm thuốc chữa ung thư trên 18 người, 100% khỏi bệnh

Theo Zing