Tin mới
- Bạn đọc gửi câu chuyện thật của bản thân hoặc người mình biết nếu được cho phép, không sáng tác hoặc lấy từ nguồn khác và hoàn toàn chịu trách nhiệm trước pháp luật về bản quyền của mình.
- Nội dung về các vấn đề gia đình: vợ chồng, con cái, mẹ chồng-nàng dâu... TTOL bảo mật thông tin, biên tập nội dung nếu cần.
- Bạn được: độc giả hoặc chuyên gia lắng nghe, tư vấn, tháo gỡ.
- Mục này không có nhuận bút.
Hai trẻ ở Đắk Nông bị teo cơ tủy sống đã được truyền 2 lọ thuốc “đắt nhất thế giới”, có giá hơn 98 tỷ đồng
Thứ bảy, 24/10/2020 19:00
2 bệnh nhi bị teo cơ tủy sống vừa được các bác sĩ tại Bệnh viện Nhi đồng 2 (TP.HCM) truyền thuốc Zolgensma do một công ty nước ngoài tài trợ, có giá trị tổng cộng hơn 98 tỷ đồng.
Thông tin này được một lãnh đạo bệnh viện (BV) cho biết trong ngày 24/10.
Theo các bác bác sĩ, bệnh teo cơ tủy sống (SMA) là bệnh do đột biến gen, gây thoái triển về vận động và tử vong sớm do liệt cơ hô hấp, đặc biệt là ở trẻ nhỏ.
Tháng 5/2019, FDA đã cho phép lưu hành thuốc Zolgensma (hay Onasemnogene abeparvovec) điều trị cho bệnh nhân dưới 2 tuổi bị teo cơ tủy sống. Đây là phương pháp thay thế gen với 1 liều duy nhất.
Tuy nhiên, loại thuốc này được coi là "đắt nhất thế giới" khi một liều điều trị có giá đến 2,1 triệu USD. Ngoài ra khi tiêm vào tĩnh mạch cũng có thể gây ra những tác dụng phụ.
Thuốc Zolgensma. (Ảnh: Novartis)
Do đó thời điểm FDA cấp phép sử dụng thuốc đã gây ra nhiều tranh cãi. Phương pháp này cũng chưa được thực hiện tại Việt Nam trước đây.
Gần đây, công ty dược phẩm Avexis thuộc tập đoàn Novartis (trụ sở tại Hoa Kỳ) bất ngờ thực hiện chương trình AVXS-101 (Managed Access Program - MAP) nhằm cung cấp cho những bệnh nhi SMA thuộc các quốc gia không có điều kiện tiếp cận với điều trị liệu pháp gen.
Mỗi năm sẽ có 100 liều Zolgensma do công ty này cung cấp được phát cho trẻ em ở các quốc gia thỏa điều kiện, bằng cách quay số bốc thăm may rủi.
Tại Việt Nam, BV Nhi đồng 2 đã có thể chẩn đoán và đủ điều kiện giúp đỡ các bệnh nhi teo cơ tủy sống ở Việt Nam tham gia chương trình.
Tháng 8/2020, có 2 bệnh nhi điều trị tại đây được chẩn đoán bị teo cơ tủy sống type 2 do đột biến mất đoạn gen MN1. Đó là các trường hợp trẻ 1 và 2 tuổi, đều quê tại Đắk Nông.
Bệnh viện Nhi đồng 2 (TP.HCM), nơi điều trị cho 2 trẻ teo cơ tủy sống bằng thuốc Zolgensma.
Hồ sơ của 2 bệnh nhi sau khi được khoa Thần kinh, BV Nhi đồng 2 (TP.HCM) gửi đi đã may mắn được ban tổ chức chương trình chọn, cấp về Việt Nam 2 lọ thuốc.
Do thuốc được tặng miễn phí bởi tổ chức nước ngoài, việc tiếp nhận phải có sự chấp thuận của Sở Y tế TP.HCM.
Đến tháng 9/2020, BV Nhi đồng 2 nhận được quyết định của UBND TP.HCM cho phép tiếp nhận 2 lọ thuốc (giá tổng cộng 98.6 tỷ đồng) để điều trị cho 2 bệnh nhi.
Ngày 20/10, các bé nhập viện, thực hiện các xét nghiệm đánh gía tình trạng sức khỏe.
Đến ngày 22/10, 2 bệnh nhi đã được truyền thuốc Zolgensma và đang theo dõi tại khoa Thần kinh.
Theo Pháp luật và bạn đọc
Xem link gốc
Ẩn link gốc
http://phapluatbandoc.giadinh.net.vn/hai-tre-o-dak-nong-bi-teo-co-tuy-song-da-duoc-truyen-2-lo-thuoc-dat-nhat-the-gioi-co-gia-hon-98-ty-dong-162202410143331481.htm
-
Sức khỏe12 giờ trướcTheo y học cổ truyền, lá lốt có rất nhiều tác dụng đối với sức khỏe, là bài thuốc chữa bệnh rất hiệu nghiệm, đặc biệt các bệnh về đau nhức xương khớp. -
Sức khỏe17 giờ trướcBị chướng bụng, đau hố chậu trái một tuần không đỡ, người phụ nữ trẻ đến bệnh viện kiểm tra, phát hiện mắc ung thư hiếm gặp, đã di căn.
-
Sức khỏe17 giờ trướcĂn hàng ngày để duy trì sự sống là vô cùng quan trọng, nhưng thói quen ăn uống sai lầm lại khiến tuổi thọ của bạn bị bòn rút.
-
Sức khỏe21 giờ trướcDù hơn 100 tuổi, nhưng cụ bà người Mỹ vẫn làm việc và sống vui khỏe, nhiều người trẻ còn khó theo kịp bà.
-
Sức khỏe22 giờ trướcTổ yến, một loại thực phẩm quý giá được mệnh danh là "vàng trắng", từ lâu đã được biết đến với những công dụng tuyệt vời cho sức khỏe. Tuy nhiên, việc sử dụng tổ yến sai cách còn có thể gây ra những tác dụng phụ không mong muốn, "tiền mất tật mang.
-
Sức khỏe1 ngày trướcMột chuyên gia người Anh mới đây đã chỉ ra loại gia vị cực phổ biến mà ông cho là có lợi cho "hầu hết mọi thứ", ăn vài lát mỗi ngày cũng có thể ngừa hầu hết các bệnh.
-
Sức khỏe1 ngày trướcGiảm ăn tinh bột có giảm cân không là thắc mắc được nhiều người quan tâm, nhất là nhóm thừa cân, béo phì.
-
Sức khỏe1 ngày trướcCác bác sĩ Trung tâm tim mạch, Bệnh viện E vừa can thiệp cấp cứu và thành công cứu sống một nam thanh niên nhập viện do nhồi máu cơ tim cấp. Điều đáng nói, nam thanh niên này chỉ mới 32 tuổi, hoàn toàn khỏe mạnh, thường xuyên luyện tập thể hình nhưng vẫn có nguy cơ bị nhồi máu cơ tim nguy hiểm, đe dọa trực tiếp đến tính mạng và có thể để lại những di chứng nặng nề.
-
Sức khỏe1 ngày trướcNấm là loại thực phẩm thơm ngon, bổ dưỡng mang lại nhiều lợi ích cho sức khỏe.
-
Sức khỏe1 ngày trướcNhiều người cho rằng tuổi thọ hoàn toàn được quyết định bởi di truyền, nhưng những thói quen sống cũng ảnh hưởng không nhỏ tới tuổi thọ của bạn.
-
Sức khỏe1 ngày trướcKhoai tây thường nằm trong danh sách hạn chế của những người thực hiện chế độ ăn kiêng. Tuy nhiên, nếu ăn đúng cách thì khoai tây lại là một thực phẩm thân thiện trong quá trình giảm cân.
-
Sức khỏe1 ngày trướcNên bỏ đi cục mỡ vàng ươm trong bụng con gà hay giữ lại để sử dụng là băn khoăn của nhiều người, khi nỗi lo ngại về chất béo ngày càng lớn.
-
Sức khỏe1 ngày trướcRau thơm không chỉ là gia vị làm tăng hương vị món ăn mà còn mang lại nhiều lợi ích sức khỏe, dưới đây là 7 loại rau thơm tốt cho sức khoẻ nên ăn thường xuyên.