- Bạn đọc gửi câu chuyện thật của bản thân hoặc người mình biết nếu được cho phép, không sáng tác hoặc lấy từ nguồn khác và hoàn toàn chịu trách nhiệm trước pháp luật về bản quyền của mình.
- Nội dung về các vấn đề gia đình: vợ chồng, con cái, mẹ chồng-nàng dâu... TTOL bảo mật thông tin, biên tập nội dung nếu cần.
- Bạn được: độc giả hoặc chuyên gia lắng nghe, tư vấn, tháo gỡ.
- Mục này không có nhuận bút.
Hai trẻ ở Đắk Nông bị teo cơ tủy sống đã được truyền 2 lọ thuốc “đắt nhất thế giới”, có giá hơn 98 tỷ đồng
2 bệnh nhi bị teo cơ tủy sống vừa được các bác sĩ tại Bệnh viện Nhi đồng 2 (TP.HCM) truyền thuốc Zolgensma do một công ty nước ngoài tài trợ, có giá trị tổng cộng hơn 98 tỷ đồng.
Thông tin này được một lãnh đạo bệnh viện (BV) cho biết trong ngày 24/10.
Theo các bác bác sĩ, bệnh teo cơ tủy sống (SMA) là bệnh do đột biến gen, gây thoái triển về vận động và tử vong sớm do liệt cơ hô hấp, đặc biệt là ở trẻ nhỏ.
Tháng 5/2019, FDA đã cho phép lưu hành thuốc Zolgensma (hay Onasemnogene abeparvovec) điều trị cho bệnh nhân dưới 2 tuổi bị teo cơ tủy sống. Đây là phương pháp thay thế gen với 1 liều duy nhất.
Tuy nhiên, loại thuốc này được coi là "đắt nhất thế giới" khi một liều điều trị có giá đến 2,1 triệu USD. Ngoài ra khi tiêm vào tĩnh mạch cũng có thể gây ra những tác dụng phụ.
Thuốc Zolgensma. (Ảnh: Novartis)
Do đó thời điểm FDA cấp phép sử dụng thuốc đã gây ra nhiều tranh cãi. Phương pháp này cũng chưa được thực hiện tại Việt Nam trước đây.
Gần đây, công ty dược phẩm Avexis thuộc tập đoàn Novartis (trụ sở tại Hoa Kỳ) bất ngờ thực hiện chương trình AVXS-101 (Managed Access Program - MAP) nhằm cung cấp cho những bệnh nhi SMA thuộc các quốc gia không có điều kiện tiếp cận với điều trị liệu pháp gen.
Mỗi năm sẽ có 100 liều Zolgensma do công ty này cung cấp được phát cho trẻ em ở các quốc gia thỏa điều kiện, bằng cách quay số bốc thăm may rủi.
Tại Việt Nam, BV Nhi đồng 2 đã có thể chẩn đoán và đủ điều kiện giúp đỡ các bệnh nhi teo cơ tủy sống ở Việt Nam tham gia chương trình.
Tháng 8/2020, có 2 bệnh nhi điều trị tại đây được chẩn đoán bị teo cơ tủy sống type 2 do đột biến mất đoạn gen MN1. Đó là các trường hợp trẻ 1 và 2 tuổi, đều quê tại Đắk Nông.
Bệnh viện Nhi đồng 2 (TP.HCM), nơi điều trị cho 2 trẻ teo cơ tủy sống bằng thuốc Zolgensma.
Hồ sơ của 2 bệnh nhi sau khi được khoa Thần kinh, BV Nhi đồng 2 (TP.HCM) gửi đi đã may mắn được ban tổ chức chương trình chọn, cấp về Việt Nam 2 lọ thuốc.
Do thuốc được tặng miễn phí bởi tổ chức nước ngoài, việc tiếp nhận phải có sự chấp thuận của Sở Y tế TP.HCM.
Đến tháng 9/2020, BV Nhi đồng 2 nhận được quyết định của UBND TP.HCM cho phép tiếp nhận 2 lọ thuốc (giá tổng cộng 98.6 tỷ đồng) để điều trị cho 2 bệnh nhi.
Ngày 20/10, các bé nhập viện, thực hiện các xét nghiệm đánh gía tình trạng sức khỏe.
Đến ngày 22/10, 2 bệnh nhi đã được truyền thuốc Zolgensma và đang theo dõi tại khoa Thần kinh.
Theo Pháp luật và bạn đọc
-
Sức khỏe2 giờ trướcVì sao người xưa lại cho rằng nạn sẽ tới từ miệng còn bệnh tật xuất phát từ chân?
-
Sức khỏe6 giờ trướcSau khi làm thủ tục đăng ký tự nguyện hiến tinh trùng, Kiên được hướng dẫn tự lấy nhưng kết quả xét nghiệm cho thấy mẫu tinh dịch không có tinh trùng.
-
Sức khỏe10 giờ trướcMỸ - Giáo sĩ J.S. Park đã nghe cả nghìn lời thú tội, sự hối tiếc của các bệnh nhân sắp qua đời tại Bệnh viện Đa khoa Tampa, bang Florida.
-
Sức khỏe11 giờ trướcDưa chuột hay còn gọi là dưa leo, là một món ăn vô cùng phổ biến trong các bữa ăn hàng ngày của người Việt Nam. Thế nhưng nhiều người vẫn đang ăn sai cách.
-
Sức khỏe11 giờ trướcMột người đàn ông 41 tuổi (Đài Loan, Trung Quốc) đã nhập viện cấp cứu trong tình trạng nguy kịch sau khi bị đau đầu dữ dội.
-
Sức khỏe13 giờ trướcLạc nội mạc tử cung là một bệnh phụ khoa phổ biến với nhều nguyên nhân, có thể ảnh hưởng lớn tới chức năng sinh sản và sức khoẻ của phụ nữ.
-
Sức khỏe1 ngày trướcGia đình cho biết trẻ chưa được tiêm phòng, khởi phát bệnh ở nhà với triệu chứng ho nhiều, ho có đờm, khò khè, xuất tiết 3 ngày.
-
Sức khỏe1 ngày trướcNam thanh niên 24 tuổi bất ngờ biết mình bị ung thư tuyến giáp khi đi khám vì khàn tiếng, nuốt vướng, vùng cổ to bất thường.
-
Sức khỏe1 ngày trướcRau ngót trong Đông y được ví như loại thảo dược có ích cho sức khỏe, nhưng không phải ai ăn rau ngót cũng tốt.
-
Sức khỏe1 ngày trướcMăng và một số thực phẩm quen thuộc khác nếu được kết hợp ăn sai cách có thể khiến bạn rơi vào tình trạng tương tự dưới đây.
-
Sức khỏe1 ngày trướcBệnh viện Nhi Trung ương vừa tiếp nhận bệnh nhi 3 tuổi (Thanh Hóa) bị ngộ độc chì nặng, nguy kịch, do cha mẹ cho dùng thuốc nam không rõ nguồn gốc để chữa bệnh động kinh.
-
Sức khỏe1 ngày trướcHệ thống hạch bạch huyết được ví như là "trạm gác" bảo vệ cơ thể khỏi những tác nhân gây hại. Nếu hạch nổi ở 3 vị trí dưới đây, đó có thể là dấu hiệu cảnh báo sự bất thường.